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创新靶向药入医保已超1年,多发性骨髓瘤患者长生存再添希望
文汇报2023-03-01 17:41:08
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3月是“国际多发性骨髓瘤关爱月”。多发性骨髓瘤(MM)是血液系统第二大常见恶性肿瘤,高发于老年人群。伴随我国社会老龄化进程的加深,多发性骨髓瘤的发病率也在逐年升高。“多发性骨髓瘤有4大非常经典的症状,英文我们叫‘CRAB’——C代表高钙血症,R代表肾功能不全,A代表贫血, B代表骨骼破坏。”上海长征医院血液病科主任、全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心主任杜鹃教授介绍,“其实骨髓瘤这个病是非常容易被误诊和漏诊的,很多患者在来到血液科就诊之前,都是在别的科室初诊,比如肾内科、骨科,甚至还有其他的一些外科。因此对于临床诊疗而言,最重要的就是防患于未然,尤其是对于60岁以上的高危群体,建议在常规体检中及时筛查关键指标。只有早筛早诊,才能实现病情更深度、更持久的缓解,尽可能延长患者的无进展生存期。我们也希望借助国际多发性骨髓瘤关爱月,进一步提升患者及公众对这一疾病的正确认知。”多发性骨髓瘤目前仍是一种无法完全治愈的疾病,对于患者而言,疾病复发难以避免,且随着复发次数增多,治疗反应和生存预后也会随之下降。“在骨髓瘤的临床治疗中有一张非常经典的图,”杜鹃教授表示,“治疗的缓解程度越深,患者生存预后及平台期越佳,后续复发折返的时间越长;反之,病情则很容易再次抬头。这也是为什么我们强调在治疗上,应该尽早选用好的用药方案,因为只有在开始阶段实现疗效的最大化,才能为后续的二三线治疗争取更多机会。”杜鹃教授强调,多发性骨髓瘤的“多”,不仅体现在临床症状及起病形式的多样性,更表现为病情反复的多样性,因此医生更需把握好患者在不同阶段的治疗节奏。“在整体治疗过程中,首次复发是多发性骨髓瘤患者获得持久缓解的重要契机,在疾病新诊断时接受有效的治疗以尽可能延长首次缓解时间至关重要。而复发/难治性多发性骨髓瘤患者往往需要三线及以后治疗方案支持。”对于此类复发性患者的治疗原则,杜鹃教授概括为三个词,“‘换药’、‘加药’及‘新药’,即替换已产生耐受的药物、增加治疗方案的组合、采用全新作用机制的药物。通过上述三大策略,让患者拥有更高质量的生活,并在此基础上获得最大程度的缓解。”多年来,得益于多发性骨髓瘤治疗临床和基础研究的快速发展,多发性骨髓瘤的治疗已进入免疫治疗时代。随着标志性创新靶向治疗药物达雷妥尤单抗纳入医保至今,在沪落地执行已一年有余,许多多发性骨髓瘤患者受益于该政策,减轻患者用药经济负担的同时,大大推动多发性骨髓瘤诊治过程的规范化。“免疫治疗不同于传统疗法的‘以毒攻毒’,一方面能够直接诱导肿瘤细胞凋亡,另一方面能够通过调节体内免疫系统的紊乱,实现全方位清除肿瘤的治疗目标。以达雷妥尤单抗为例,它通过直接与骨髓瘤细胞表面重要的免疫治疗靶点CD38特异性结合,以多重机制诱导骨髓瘤细胞死亡,从根本上逆转了导致肿瘤产生的病程,从而帮助更多患者实现深层和持久的缓解,”杜鹃教授指出,“在临床上我们不仅应注重疗效,同时也要关注到用药方案的安全性,把握好治疗与患者生活质量之间的平衡。而达雷妥尤单抗的精准靶向机制,有效保障了药物长期使用的安全性。因此,这一治疗药物纳入医保,毫无疑问为国内患者增加了又一可负担的优质治疗方案,特别对于老年虚弱或肾功能受损患者等不适合自体干细胞移植的患者,以及复发/难治性多发性骨髓瘤患者而言,达雷妥尤单抗可以说带来了新的生存希望。”目前,我国对血液病的研究与治疗已经取得了长足进步,从对疾病的认识到诊疗方案已经达到了国际领先水平,最直观的数据就是近几年中国骨髓瘤患者的总生存期已延长至7-8年,比15年前平均3年左右的数据提升了一倍,而很多患者平均生存期达到10年左右,像杜鹃教授接诊的患者中,近一半都能达到或超过10年的生存期。“患者只要尽早接受规范治疗、坚持用药、定期复查和评估,便能够显著提升疾病缓解率,获得更有生活质量的长久生存。” 杜鹃教授表示,“如果创新治疗方案的出现,最终使患者与非多发性骨髓瘤人群的预期寿命相等,这就意味着多发性骨髓瘤患者在功能上已经实现了治愈。”在今年多发性骨髓瘤关爱月,长征医院将于3月12日启动线上义诊,希望聚合科室之力、医院之力,为患者答疑解惑,帮助更多患者找到适合自己的个体化治疗方案。

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作者:唐玮婕
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