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为遗传病及慢性病患者寻找治疗新选择 这项合作或改写患者结局
东方网07-17 11:47:25

近日,丹纳赫宣布其运营公司Cytiva思拓凡与正序生物达成战略合作,共同开发基于脂质纳米颗粒(LNP)递送系统的基因治疗创新工艺解决方案,推动基因编辑技术治疗遗传性疾病的突破。这也是丹纳赫首次通过其“Danaher Beacon”项目与中国生物技术企业合作。

基因遗传性疾病(如镰刀型贫血、β-地中海贫血)种类繁多且多数难治。正序生物开发的高精度、低脱靶单碱基编辑技术,为精准修复致病基因突变提供了可能。然而,该技术的临床应用面临组织递送、规模化生产及质量控制等关键瓶颈。

正序生物CEO牟晓盾表示,其碱基编辑技术已治愈近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血患者。未来合作将聚焦高甘油三酯血症等慢性代谢疾病,探索一次性基因治疗实现长期控制。

丹纳赫中国首席科学官方焯阐述了合作赋能方向:一是利用Cytiva工艺平台(涵盖寡核苷酸合成、mRNA生产、LNP封装),加速疗法从研发到生产与临床的转化;二是引入丹纳赫的质谱、色谱和流式技术,确保全流程质量控制。这是Danaher Beacon在中国的首个本土合作项目。

正序生物将与Cytiva及其旗下贝克曼库尔特、艾杰尔飞诺美合作,开发全流程生产工艺平台,加速基因编辑疗法产业化。位于上海张江的Cytiva中国科创中心(Fast Trak)将成为核心工艺开发基地,利用其亚洲最大的模块化工作站和在mRNA/LNP领域的经验,提供从工艺开发到cGMP放大的支持。

Cytiva中国总裁李蕾表示,合作旨在加速本土创新疗法转化,支持中国基因治疗产业生态建设,提升国际竞争力,并为未来提供可复制的成功范式。Danaher Beacon是丹纳赫联合全球顶级机构的前沿科研计划,专注基因组药物等领域,此次合作是其深耕中国创新生态的关键一步。

此次战略合作有望突破基因编辑疗法关键技术瓶颈,为全球遗传病及慢性病患者带来革命性治疗选择。

作者:刘轶琳
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